I. Observative Kohortenstudien
Das Ziel unserer Beobachtungs- und Biomarker-Studien liegt auf der Klassifikation von verschiedenen Patientengruppen anhand klinischer, bildgebender sowie genetischer und molekularer Marker aus dem Blut und Nervenwasser. Dies ist die Basis für die Untersuchung unterschiedlicher Erkrankungsverläufe sowie der Identifizierung möglicher modifizierender Faktoren, deren zugrundeliegender Mechanismen und Vorhersagewert.
In den DZNE-geförderten DESCRIBE-Studien wird eine longitudinale klinische Phänotypisierung im Rahmen der routinemäßigen medizinischen Versorgung durchgeführt. Ziel der DESCRIBE-PD und DESCRIBE-PSP Studien ist die Verbesserung der Frühdiagnose sowie und die Identifikation von Verlaufsmarkern, bei sporadischen und genetischen Varianten der Parkinson-Erkrankung und der supranukleärer Blickparese (PSP).
Das PPMI ist eine weltweite klinische Beobachtungsstudie, mit teilnehmenden Zentren in den Vereinigten Staaten, Europa, Israel und Australien, gesponsert von der Michael J. Fox Foundation. Über einen Zeitraum von fünf Jahren wird die Parkinson Erkrankung im Prodromal- und symptomatischen Stadium, sporadischer und genetischer Parkinson Patienten untersucht. Besonderes Augenmerk gilt dabei zum einen den genetisch-assoziierten Formen der Erkrankung wie z.B. Patienten mit Mutationen im GBA und LRRK2 Gen. Die Kohorten werden umfassend anhand Bildgebungsverfahren, biologischen Markern sowie klinischen und verhaltensbezogenen Symptomen charakterisiert, mit dem Ziel Biomarker für den Krankheitsverlauf zu identifizieren.
- Amyloid-beta im Liquor als Risikofaktor für kognitive Dysfunktion bei PD (ABC-PD)
In dieser longitudinalen monozentrischen Studie wird der Verlauf kognitiver Störungen bei 280 sporadischen Parkinson Patienten evaluiert. Neben biologisch-mechanistischen Aspekten, insbesondere Alzheimertypischen (Aß) Pathologien, werden Frühzeichen der Demenz sowie das Zusammenspiel von dementieller Entwicklung, Alltagsaktivität und familiärem Umfeld der Patienten evaluiert. Die Studie wird von JANSSEN PHARMACEUTICA N.V und der Michael J. Fox Foundation finanziell unterstützt.
II. Interventionsstudien
Aktuelle Behandlungen der Parkinson Erkrankung verfolgen lediglich die symptomatische Behandlung der motorischen Krankheitssymptome, hauptsächlich durch eine Dopamin-Ersatztherapie. Im späteren Krankheitsstadium entwickeln Patienten oftmals Nebenwirkungen dieser Therapie, beispielsweise motorische Komplikationen im Sinne von Wirkungsfluktuationen, Wearing-off-Phänomenen und Levodopa induzierten Dyskinesien.
Neue internationale multizentrische Medikamentenstudien zielen auf die Therapie spezifischer Pathomechanismen ab (z. B. aggregierte Formen von a -Synuklein, Störungen der Mitochondrienfunktion, um die Progression der Parkinson Erkrankung zu verlangsamen oder aufzuhalten, indem die Ausbreitung der Pathologie verhindert wird. Gruppen des DefeatPD-Konsortiums nehmen an diesen innovativsten Studien teil:
- ACT14820 (Sponsor Sanofi-Aventis Deutschland GmbH)
Multizentrische, randomisierte, doppelblinde, placebo-kontrollierte Studie zur Beurteilung der Wirksamkeit, Sicherheit, Pharmakokinetik und Pharmakodynamik von GZ/SAR402671 bei Patienten mit Morbus Parkinson im Frühstadium, die eine GBA-Mutation oder eine vorspezifizierte Variante tragen.
- BP39529 (Sponsor Roche Pharma AG)
Eine randomisierte, doppelblinde, placebokontrollierte, 52-wöchige Studie der Phase II zur Beurteilung der Wirksamkeit von intravenösem RO7046015 (PRX002) bei Teilnehmern mit Parkinson-Krankheit im frühen Stadium mit einer 52-wöchigen verblindeten Erweiterung (PASADENA).
- EPI589-15-002 (Sponsor Edison Pharmacdeuticals Inc)
Eine Sicherheits- und Biomarkerstudie der Phase 2A zu EPI-589 bei Patienten mit Morbus Parkinson des idiopathischen bzw. mitochondrialen Subtyps.
III. Nicht-pharmakologische Behandlungen
Im Rahmen der nationalen multizentrischen Train-ParC-Initiative (Training Parkinson patients‘ Cognition Kognition) wird die Wirksamkeit vielversprechender nicht-pharmakologischer Behandlungsansätze wie kognitives Training und kognitive Stimulation bei Parkinson-Patienten mit leichter kognitiver Beeinträchtigung (PD-MCI) und Parkinson Demenz (PDD) analysiert. Hauptziele der Studien sind die Prävention der Abnahme des kognitiven Leistungsniveaus und die Verbesserung der Lebensqualität der Patienten (HRQL). Die Patienten werden randomisiert entweder einer kognitiven Intervention oder einem aktiven Kontrolltraining (Physiotherapie) zugeordnet, das zweimal wöchentlich in Gruppensitzungen durchgeführt wird.
Eine gemeinsame Initiative
Neuigkeiten
Prof. Gasser besucht den Aligning Science Across PD (ASAP) Workshop in Newport Beach, CA
